La collaborazione tra Policlinico Umberto I e Sapienza Università di Roma centra un risultato eccezionale. Simone è il primo bimbo in Italia a ricevere la terapia genica per il deficit di AADC. Il trattamento, approvato dall’EMA per il deficit di AADC (malattia neurometabolica), è stato infuso direttamente nel cervello con […]
AADC
1 articolo