La collaborazione tra Policlinico Umberto I e Sapienza Università di Roma centra un risultato eccezionale. Simone è il primo bimbo in Italia a ricevere la terapia genica per il deficit di AADC. Il trattamento, approvato dall’EMA per il deficit di AADC (malattia neurometabolica), è stato infuso direttamente nel cervello con […]
Malattie rare
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In occasione della Giornata mondiale che, si celebra il 28 febbraio, è stato presentato un fumetto che descrive e spiega le malattie rare a bambini e ragazzi. Si tratta di una idea del Centro di Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania, di un progetto in aiuto ai giovani per far […]